Malattie neurodegenerative, Telethon testa con gli States la prima terapia genica

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Il fattore tempo conta quando si lotta contro una malattia neurodegenerativa. Anche armi sofisticate come la terapia genica devono fare i conti con le lancette che corrono. Ed è proprio questa sfida che ha portato un team di scienziati a guida italiana a cercare una via per accelerarne l’azione. I risultati dei loro test sono in uno studio pubblicato su ‘Science Advances’ e aprono uno spiraglio. Gli scienziati hanno dimostrato in laboratorio per la prima volta l’efficacia di una tecnica di terapia genica che si basa sul trapianto di staminali del sangue direttamente nei ventricoli cerebrali, per poter dare origine a una progenie simile alla microglia (cellule del sistema immunitario che hanno il compito di difendere il sistema nervoso centrale e giocano un ruolo fondamentale in molte malattie neurodegenerative) capace di svolgere un’azione terapeutica rapida. La ricerca è stata svolta all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano e al Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute di Harvard. A coordinarla Alessandra Biffi, che supervisiona un’unità di ricerca al Tiget ed è direttrice del Gene therapy program nel centro di Boston. La tecnica, testata per ora in un modello sperimentale di malattia metabolica, potrebbe avere applicazioni terapeutiche anche per patologie neurodegenerative in cui la microglia è coinvolta.