Malattie rare, in Italia prima terapia genica per bimbi Sma. Ok Aifa a rimborsabilità

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Milano, 10 mar. (Adnkronos Salute) – Si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa. E’ la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (Sma) e il Cda dell’Agenzia del farmaco Aifa ne ha approvato ieri la rimborsabilità in Italia. Zolgensma* potrà essere usata a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma di tipo 1 sotto i 13,5 chilogrammi di peso. Ad annunciare il via libera definitivo, arrivato a conclusione di un processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda produttrice Novartis, sono state sia l’Aifa che la compagnia farmaceutica.