Ricerca, in arrivo una terapia genica per guarire dall’emofilia

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“Non siamo lontani dalla registrazione della terapia genica per l’emofilia da parte dell’Agenzia europea del farmaco. Entro due anni potremmo avere una cura genetica disponibile che significa, teoricamente, guarire dalla malattia o, almeno, ridurre drasticamente l’impatto del rischio clinico”. Lo ha detto Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione dell’azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze, nel corso dell’evento organizzato – oggi al Palazzo dell’informazione del Gruppo Adnkronos a Roma – dalla Federazione delle associazioni emofilici (Fedemo), in occasione della Giornata mondiale dell’emofilia, normalmente celebrata in tutto il mondo il 17 aprile, ma quest’anno rinviata per dell’emergenza Covid. “La terapia genica – ha sottolineato Castman a margine dell’incontro – è il futuro per i pazienti emofilici. Se ne parla da tanti anni, ma ora si sta avvicinando sempre più. Stanno aumentando, infatti, i pazienti che, all’interno di trial clinici ben standardizzati, sono stati trattati con questa modalità. I risultati stanno per essere portati alla conoscenza di tutti. E sembrano molto promettenti, soprattutto per l’emofilia B (più rara) ma anche per l’emofilia A” . Si tratta, ovviamente, di una terapia “ancora in corso di sperimentazione, non ancora registrata. Ma anche in Italia sono stati trattati, in via sperimentale, alcuni pazienti – il numero è ancora ‘secretato’ – con risultati promettenti. Ciò che posso dire è che, a mio avviso, non siamo lontani dalla registrazione dell’Ema”.