“Steg 3”, Enea brevetta un nuovo composto per il trattamento di una malattia genetica rara

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L’Enea sta sviluppando insieme a Igea, azienda modenese leader nel campo della biofisica clinica una nuova terapia genica sicura e a basso costo per curare una malattia genetica molto rara come la Glicogenosi di tipo 3 (GSDIII). Il progetto, denominato “Steg 3”, è incentrato sullo sviluppo di un’invenzione brevettata dall’Agenzia insieme all’Associazione Italiana Glicogenosi (AIG) e, per la sua valenza, e’ stato inserito nella graduatoria delle iniziative finanziate attraverso lo speciale Fondo interno di ‘Proof of Concept’ creato da Enea con l’obiettivo di avvicinare al mercato tecnologie innovative in partnership con imprese interessate. In questo caso il finanziamento sara’ di circa 96.300 euro di cui 43.500 sostenuti dall’Agenzia. Nello specifico, il progetto mira a realizzare un composto con DNA sintetico, in grado di ‘sostituire’ la proteina mancante nelle persone colpite dalla Glicogenosi di tipo 3; fra i vantaggi di questa invenzione, il poter inserire nei tessuti ‘bersaglio’ geni anche molto grandi, con trattamenti che possano essere ripetibili. Fra i possibili vantaggi di questa terapia anche quello di indurre una minore reazione immunitaria e di essere applicabile ad altre malattie genetiche, rare e non, che determinano la compromissione dei muscoli scheletrici.