Talassemia, nuove speranze da Napoli grazie alla terapia genica

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Liberi dalle trasfusioni grazie a innovativi farmaci-trappola per salvare i globuli rossi da sostanze dannose o grazie alla terapia genica, che trasferisce il gene sano per risolvere la malattia. Queste le novità contenute nelle due ricerche pubblicate di recente dal Centro di cura delle Talassemie ed Emoglobinopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli, con altri centri italiani ed esteri, sulle riviste Blood e Nature Medicine. Si riaccende così la speranza di 7mila italiani malati di talassemia, soprattutto i 4mila che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. “La talassemia o anemia mediterranea – spiega Silverio Perrotta, direttore del centro – è causata da un’alterazione genetica che porta a una sintesi difettosa di emoglobina; nella forma piu’ grave i pazienti sopravvivono solo grazie ad un regime trasfusionale cronico. In media un bambino con talassemia riceve una trasfusione di sangue ogni mese ma, crescendo, l’intervallo tra una trasfusione e l’altra tende ad essere sempre piu’ breve, con le inevitabili ripercussioni sia in termini di sovraccarico di ferro legato alle trasfusioni, sia in termini di qualita’ di vita”. Le talassemie sono patologie molto frequenti in Italia e in particolare in alcune aree come la Sardegna, il delta padano e la Campania: qui i pazienti con anemia mediterranea sono circa 300, di cui 50 gravi al punto da non poter fare a meno delle trasfusioni. I flussi migratori degli ultimi anni stanno cambiando l’assetto e la presenza delle diverse forme di emoglobinopatie nel nostro paese. L’Organizzazione Mondiale della Sanita’ ha definito le alterazioni congenite dell’emoglobina come un problema di salute globale verso le quali e’ necessario focalizzare rinnovate risorse per il miglioramento della gestione e la ricerca di una cura definitiva.