Via libera Aifa a molecola contro leucemia acuta mieloide

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Roma, 23 mar. (AdnKronos Salute) – Nuove armi contro la leucemia acuta mieloide (Lam). Celgene Italia annuncia l’ammissione alla rimborsabilità disposta dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) di Vidaza* (azacitidina) nel trattamento dei pazienti adulti con Lam e blasti midollari superiori al 30%, non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Il provvedimento è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale il 20 febbraio scorso.

La Lam è una rara e grave forma di tumore del sangue, che si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente a causa della rapida crescita di progenitori ematopoietici anomali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la normale produzione delle cellule del sangue. In Italia i dati dell’Associazione italiana registri tumori (Airtum) stimano poco più di 2.000 nuovi casi l’anno. La malattia, caratterizzata da prognosi infausta, colpisce in prevalenza pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni, i quali in molti casi risultano non eleggibili al già di per sé limitato numero di opzioni terapeutiche.

I risultati dello studio Aml-001, trial multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto, hanno mostrato che in una popolazione di pazienti con età media di 75 anni e percentuale di blasti >30% nel midollo osseo, il trattamento con azacitidina si associa a una più lunga sopravvivenza (10,4 mesi vs 6,5 mesi) rispetto a quello con terapie convenzionali. Comparato a queste ultime, il farmaco ha dimostrato inoltre di migliorare la sopravvivenza a un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. Azacitidina è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del Dna e svolge al contempo anche un’azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.

“L’azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico – afferma Felicetto Ferrara, primario della Divisione di Ematologia del Cardarelli di Napoli – E’ noto che nelle Lam può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante, avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale”.

Il buon profilo di tollerabilità di azacitidina nei pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni con Lam è stato confermato in trial e esperienze di pratica clinica quotidiana. Il trattamento con azacitidina è inoltre associato alla riduzione di numero e durata delle ospedalizzazioni. “La leucemia acuta mieloide è una malattia severa – dichiara Jean Yves Chatelan, amministratore delegato di Celgene Italia – Per i tanti pazienti non eleggibili a trattamenti curativi con le limitate opzioni terapeutiche disponibili, azacitidina, da oggi rimborsato in Italia nell’indicazione trattamento dei pazienti adulti con leucemia acuta mieloide e blasti midollari >30%, ineleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche, è in grado di arginare questa carenza”.

Azacitidina è rimborsata in Italia dal novembre 2010 anche per il trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio 2 e alto; leucemia mielomonocitica cronica con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell’Organizzazione mondiale della sanità.