Ricerca, addio al colesterolo con un’iniezione: bene primi test su topi

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Dire addio al colesterolo alto con una sola iniezione nella vita: è questo l’obiettivo della nuova terapia genica VirOCol, sviluppata al Centro di ingegneria genetica (Ceinge) dell’Università Federico II di Napoli dal gruppo coordinato dal biologo molecolare Lucio Pastore. I primi test sui topi sono positivi e fanno sperare che entro 5 anni possa partire anche la sperimentazione sull’uomo, come racconta la ricercatrice Eleonora Leggiero a ‘BioInItaly Investment Forum & Intesa SanPaolo StartUp Initiative’, il ‘talent’ delle biotecnologie promosso da Assobiotec-Federchimica e Intesa San Paolo per aiutare le startup italiane in cerca di investitori. “Il nostro obiettivo è quello di sviluppare un farmaco che permetta di abbassare il colesterolo ‘cattivo’ con una sola somministrazione in tutta la vita”, afferma Leggiero. “Per questo abbiamo preso un virus comune, lo abbiamo reso del tutto innocuo e lo abbiamo sfruttato come ‘navetta’ per trasportare un gene chimerico, appositamente costruito in laboratorio, che permette la produzione di una proteina capace di rimuovere il colesterolo Ldl che circola nel sangue”. Il virus-navetta viene iniettato per via intramuscolare e sfrutta proprio il muscolo come ‘bioreattore’ per produrre grandi quantità della proteina terapeutica, che poi entra in circolo per catturare il colesterolo e portarlo nelle cellule per lo smaltimento. L’effetto è prolungato nel tempo, perché il virus rimane invisibile al sistema immunitario e può continuare a operare indisturbato. “I primi test li abbiamo condotti su topi in cui il colesterolo alto era causato da un’alterazione genetica, proprio come accade nelle persone con ipercolesterolemia familiare”, precisa Leggiero. “I risultati dimostrano che la terapia genica abbassa in maniera duratura sia il colesterolo totale che quello ‘cattivo’ Ldl, riducendo i danni aterosclerotici che il colesterolo provoca sui vasi sanguigni. Se ulteriori studi nei modelli animali confermeranno questi dati, potremmo partire con la sperimentazione sull’uomo entro 5-7 anni”.